BioMarin的Vimizim成为NMPA批准后治疗Morquio A综合症的首个药物

BioMarin Pharmaceutical月其Vimizim（elosulfase alfa）已获得发展当中国家医疗电子产品管理局（NMPA）批文用于疗程粘多糖贮积症IVA型（MPS IVA），也被称作Morquio A综合症。Vimizim是国内疗程该传染病首个获批的疗程药物。关于Morquio综合症Morquio A肉瘤或粘多糖贮积症IVA（MPS IVA）是一种罕见病，患者体内缺少一种分解和去除角质素（KS）和软骨素（C6S）的糖胺聚糖（GAG）当中必需的酶。未显然分解的GAG依然存储在体内细胞当中，随之而来进行性损伤。这种所致填充随之而来全身性骨骼发育不良，身材矮小和关节异常，限制了活动战斗能力。背部畸形破坏痉挛功能，颈部关节抬头，随之而来腹腔不稳定和潜在的脊髓压迫。其他症状可能之外听力夺去，病灶水色和脑出血。以前的症状上会在长大后的前五年变得明显。Morquio A肉瘤的发病率尚未得到证明，并且在并不相同人群当中有所并不相同，大约在200000个活产婴儿当中有1个，在450000个活产婴儿当中有1个。关于VIMIZIMVIMIZIM是第一个被批文的酶替代疗法（ERT），主旨针对Morquio A肉瘤的某种程度---N-酰半乳糖胺-6酯酶（GALNS）的缺乏。VIMIZIM主旨提供简而言之酶GALNS，其将被吸收到溶酶体当中并增加GAG的碳水化合物。原始出处：®ion_id=4#axzz5pfs8TceG本文系由梅斯医学（MedSci）原创编译整理，转载需授权！